阿伐替尼（Avapritinib）中文说明书！

　　在医药领域，新药的诞生为患者带来新的希望。今天要介绍的阿伐普替尼(商品名 Ayvakit)，有着多个名称。它有特定贮藏条件，作为酪氨酸激酶抑制剂作用机制独特，是唯一经 FDA 批准的 1 型 GIST 抑制剂，在安全与疗效上有出色表现，不过也有相应副作用与注意事项，且适应症明确。

　　药品称呼

　　通用名：阿伐普替尼

　　商品名：Ayvakit

　　全部名称：阿伐普替尼，阿伐普利尼，阿伐替尼，Avapritinib，Ayvakit，BLU-285

　　贮藏

　　储存在20°C至25°C(68°F至77°F); 允许在15°C至30°C(59°F至86°F)的范围内进行偏移

　　作用机制

　　AYVAKIT是酪氨酸激酶的抑制剂，可靶向PDGFRA和PDGFRA D842突变体以及多个KIT外显子11、11 / 17和17突变体。

　　该药物是唯一经FDA批准的1型GIST抑制剂，可通过与ATP结合位点结合来防止KIT和PDGFRA突变。

　　AYVAKIT抑制与GIST相关的各种KIT和PDGFRA突变，包括针对与当前批准的疗法耐药相关的激活环突变的有效临床活性。

　　阿伐普利尼的其他靶标包括野生型KIT，PDGFRB和CSFR1。

　　安全与疗效

　　在一项小型临床试验中，阿伐普利尼获得了FDA批准，因为PDGFRA外显子18突变的参与者，有84%的患者缩小或完全消失，另有12%的肿瘤停止生长，对这部分患者来说意义重大!并且avapritinib的治疗反应是持久的。开始治疗一年后，对avapritinib有反应的肿瘤中有74%仍未进展，参加试验的一年后有90%的试验参与者还活着。

　　阿伐普利尼(Avapritinib)的副作用

　　常见副作用：水肿(肿胀)，恶心，疲劳 / 虚弱(身体异常虚弱或缺乏精力)，认知障碍，呕吐，食欲下降，腹泻，头发颜色变化，流泪(泪液分泌)增加，腹痛，便秘，皮疹和头晕。

　　阿伐普替尼(Avapritinib)的注意事项

　　1、阿伐普替尼可能引起颅内出血，在这种情况下，应减少剂量或停用药物。阿伐普替尼还可引起中枢神经系统影响，包括认知障碍，头晕，睡眠障碍，情绪障碍，言语障碍和幻觉。如果发生这种情况，则取决于严重程度，应停用阿伐普替尼，然后在改善时以相同或减少的剂量重新使用阿伐普替尼，或永久停药。

　　2、孕妇使用阿伐普替尼可能对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。此外，医护人员应告诉具有生殖能力的女性，以及有生殖能力的男性，在使用阿伐普替尼治疗期间以及最终剂量后的6周内要使用有效的避孕方法。

　　3、中枢神经系统(CNS)的影响：CNS的不良反应包括认知障碍，头晕，睡眠障碍，情绪障碍，言语障碍和幻觉。根据严重程度，以相同剂量继续使用AYVAKIT，停药，待改善后以相同或减少剂量恢复使用，或永久停药。

　　阿伐普替尼(Avapritinib)的适应症

　　专门用于患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)且具有血小板源性生长因子受体的成年人α(PDGFRA)外显子18突变。