维莫德吉联合放疗：局部晚期不可切除基底细胞癌治疗新突破——单组II期临床试验解析

　　在癌症治疗领域，局部晚期且不可切除的基底细胞癌(Locally advanced, unresectable basal cell carcinoma，LA BCC)一直是治疗难点。目前，放射疗法(radiation therapy，RT)是该病症的常用治疗手段，然而，其局部区域控制(locoregional control，LRC)率却难以令人满意。不过，一项单组II期临床试验带来了新的希望，该试验聚焦于维莫德吉与放疗联合治疗LA BCC的效果。

　　试验目的

　　维莫德吉作为一种对基底细胞癌有效的Hedgehog通路抑制剂(hedgehog pathway inhibitor，HPI)，具备使BCC对放射更敏感的潜力。基于此，此次试验旨在评估维莫德吉和放疗联合治疗LA BCC患者的实际效果，为临床治疗提供新的参考依据。

　　患者与方法

　　本次研究为多中心、单组II期临床试验。参与试验的患者均为无法切除的LA BCC患者，他们先接受了为期12周的诱导性维莫德吉治疗，随后进入同步治疗阶段，接受为期7周的维莫德吉与放疗联合治疗。

　　试验设定了多个评估指标，主要终点是治疗结束后1年的LRC率;次要终点涵盖客观反应、无进展生存期(progression-free survival，PFS)、总生存期(overall survival，OS)、安全性以及患者报告的生活质量(patient-reported quality of life，PRQOL)。

　　试验结果

　　患者治疗情况

　　共有24例患者接受了维莫德吉治疗，不过，其中有5例患者未能完成12周的诱导治疗。

　　治疗效果显著

　　LRC率：在1年时，91%(95% CI，68 - 98)的患者实现了局部区域控制，这一数据表明联合治疗在控制病情方面效果良好。

　　反应率：诱导维莫德吉治疗后的反应率为63%(95% CI，38 - 84);而经过维莫德吉和放疗联合治疗后，反应率提升至83%(95% CI，59 - 96)，可见联合治疗进一步增强了治疗效果。

　　PFS和OS率：中位随访时间为5.7年，1年PFS和OS率分别达到100%和96%;5年PFS和OS率分别为78%和83%。并且，在整个随访过程中，未观察到远处转移或BCC相关死亡病例，这充分证明了联合治疗在延长患者生存期和预防病情恶化方面的有效性。

　　安全性与不良反应

　　在安全性方面，最常见的治疗相关不良事件(adverse events，AE)为味觉障碍、疲劳和肌痛，分别发生在83%、75%和75%的患者中。不过，值得庆幸的是，未发生4 - 5级治疗相关不良反应，说明该联合治疗方案在安全性上具有一定优势。

　　患者生活质量改善

　　PRQOL在所有子量表中均表现出具有临床意义的改善，而且情绪和功能方面的改善在治疗结束后持续了一年之久，这意味着患者在接受治疗的过程中，生活质量得到了切实提升，并且这种提升具有持续性。

　　试验结论

　　综合以上各项数据和分析，对于无法切除的LA BCC患者而言，维莫德吉和放疗的联合治疗是一种极具潜力的治疗方案。它不仅能够产生较高的局部区域控制率和无进展生存率，还能持久改善患者的生活质量，为这类患者带来了新的治疗希望和更好的生活保障。