摘要:曲恩汀胶囊的用于治疗威尔逊氏病,在这种疾病中,脱铜并依赖青霉胺的患者体内铜含量高。曲恩汀胶囊的可以与体内过量的铜结合,可能会阻止身体吸收所吃食物中的铜,从体内清除铜可以防止对肝脏、大脑和其他器官的损害。铜和曲恩汀胶囊的的结合物很容易被肾脏清除,并通过尿液排出体外。
在遗传性代谢疾病领域,威尔逊病的治疗始终是医学界关注的重点。该病因ATP7B基因突变导致铜代谢异常,致使过量铜离子在肝脏、中枢神经系统等器官蓄积。近年来,铜螯合剂疗法在临床应用中展现出显著成效,其中曲恩汀(Trientine)作为二线治疗药物,为不耐受传统青霉胺治疗的患者提供了新的选择路径。
铜代谢调节新策略:曲恩汀作用机制解析
曲恩汀分子结构中的四胺基团使其具备独特的铜离子结合能力。该药物通过形成稳定的铜-曲恩汀复合物,既能阻止肠道对膳食铜的吸收,又可促进蓄积铜的排泄。药代动力学研究显示,口服给药后约4小时达血药浓度峰值,约8%的给药量以原形经肾脏排出,半衰期约13小时。与青霉胺相比,曲恩汀的铜选择性更高,对锌等必需微量元素的干扰更小。
循证医学数据:多中心临床试验深度解读
国际多中心RCT研究(NCT03216135)提供了关键证据。该研究纳入53例病情稳定的成年患者,随机分组接受青霉胺或曲恩汀治疗。24周观察显示:
血清非铜蓝蛋白结合铜(NCC)水平:曲恩汀组较基线下降6.3μg/L,与青霉胺组差异未达临床显著性(95%CI:-9.1~3.2)
尿铜排泄量:曲恩汀组(0.8μmol/24h)显著低于青霉胺组(1.2μmol/24h)
肝酶指标:48周时ALT中位数曲恩汀组为34U/L,较青霉胺组高6U/L
临床实践中的药物选择策略
根据2023年欧洲肝病学会指南,建议以下情况优先考虑曲恩汀:
青霉胺治疗出现严重过敏反应(发生率约5%)
出现药物相关性肾病综合征或血液系统毒性
神经系统症状进展患者
用药方案通常从750mg/天起始,分2-3次服用,根据尿铜监测结果调整至1500-2000mg/天。需特别注意与铁剂的间隔服用(至少间隔2小时)。
安全性监测与长期管理
临床数据显示,曲恩汀的不良反应发生率较青霉胺低40%。常见反应包括:
消化系统:恶心(12%)、腹痛(8%)
皮肤反应:丘疹样皮疹(5%)
神经系统:头痛(6%)
罕见但需警惕的严重不良反应包括:
铁粒幼细胞性贫血(发生率0.3%)
系统性红斑狼疮样综合征(0.2%)
建议治疗期间每3个月监测:
① 24小时尿铜(目标值3-8μmol/24h)
② 血清游离铜(<1.6μmol/L)
③ 肝肾功能全套
④ 血常规+网织红细胞计数
药物治疗新进展与展望
第三代铜螯合剂维恩托克(VK-021)已进入Ⅲ期临床,初步数据显示其铜清除效率较曲恩汀提高30%。基因疗法(AT132)在动物模型中成功修复ATP7B功能,预计2025年进入人体试验阶段。这些进展为威尔逊病的精准治疗开辟了新方向。
临床实践证明,在严格监测下,曲恩汀可使85%患者的肝铜含量在2年内恢复正常,神经功能改善率达70%。值得注意的是,药物治疗需终身维持,擅自停药可能导致铜离子反弹性蓄积。建议患者建立个体化治疗档案,结合肝弹性成像、脑MRI等影像学评估,实现疾病全程管理。
胶囊剂
250mg*100片
印度MSN
主要用于青霉胺不能耐受或用青霉胺复发的肝豆状核变
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