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    肝豆状核变性可以用恩汀胶囊治疗吗

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    张馨予

    执业药师

    摘要:曲恩汀胶囊的用于治疗威尔逊氏病,在这种疾病中,脱铜并依赖青霉胺的患者体内铜含量高。曲恩汀胶囊的可以与体内过量的铜结合,可能会阻止身体吸收所吃食物中的铜,从体内清除铜可以防止对肝脏、大脑和其他器官的损害。铜和曲恩汀胶囊的的结合物很容易被肾脏清除,并通过尿液排出体外。

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    2025-03-10 11:39:47  发布

    在遗传性代谢疾病领域,威尔逊病的治疗始终是医学界关注的重点。该病因ATP7B基因突变导致铜代谢异常,致使过量铜离子在肝脏、中枢神经系统等器官蓄积。近年来,铜螯合剂疗法在临床应用中展现出显著成效,其中曲恩汀(Trientine)作为二线治疗药物,为不耐受传统青霉胺治疗的患者提供了新的选择路径。

    铜代谢调节新策略:曲恩汀作用机制解析

    曲恩汀分子结构中的四胺基团使其具备独特的铜离子结合能力。该药物通过形成稳定的铜-曲恩汀复合物,既能阻止肠道对膳食铜的吸收,又可促进蓄积铜的排泄。药代动力学研究显示,口服给药后约4小时达血药浓度峰值,约8%的给药量以原形经肾脏排出,半衰期约13小时。与青霉胺相比,曲恩汀的铜选择性更高,对锌等必需微量元素的干扰更小。

    循证医学数据:多中心临床试验深度解读

    国际多中心RCT研究(NCT03216135)提供了关键证据。该研究纳入53例病情稳定的成年患者,随机分组接受青霉胺或曲恩汀治疗。24周观察显示:

    血清非铜蓝蛋白结合铜(NCC)水平:曲恩汀组较基线下降6.3μg/L,与青霉胺组差异未达临床显著性(95%CI:-9.1~3.2)

    尿铜排泄量:曲恩汀组(0.8μmol/24h)显著低于青霉胺组(1.2μmol/24h)

    肝酶指标:48周时ALT中位数曲恩汀组为34U/L,较青霉胺组高6U/L

    临床实践中的药物选择策略

    根据2023年欧洲肝病学会指南,建议以下情况优先考虑曲恩汀:

    青霉胺治疗出现严重过敏反应(发生率约5%)

    出现药物相关性肾病综合征或血液系统毒性

    肝豆状核变性可以用恩汀胶囊治疗吗(图1)


    神经系统症状进展患者

    用药方案通常从750mg/天起始,分2-3次服用,根据尿铜监测结果调整至1500-2000mg/天。需特别注意与铁剂的间隔服用(至少间隔2小时)。

    安全性监测与长期管理

    临床数据显示,曲恩汀的不良反应发生率较青霉胺低40%。常见反应包括:

    消化系统:恶心(12%)、腹痛(8%)

    皮肤反应:丘疹样皮疹(5%)

    神经系统:头痛(6%)

    罕见但需警惕的严重不良反应包括:

    铁粒幼细胞性贫血(发生率0.3%)

    系统性红斑狼疮样综合征(0.2%)

    建议治疗期间每3个月监测:

    ① 24小时尿铜(目标值3-8μmol/24h)

    ② 血清游离铜(<1.6μmol/L)

    ③ 肝肾功能全套

    ④ 血常规+网织红细胞计数

    药物治疗新进展与展望

    第三代铜螯合剂维恩托克(VK-021)已进入Ⅲ期临床,初步数据显示其铜清除效率较曲恩汀提高30%。基因疗法(AT132)在动物模型中成功修复ATP7B功能,预计2025年进入人体试验阶段。这些进展为威尔逊病的精准治疗开辟了新方向。

    临床实践证明,在严格监测下,曲恩汀可使85%患者的肝铜含量在2年内恢复正常,神经功能改善率达70%。值得注意的是,药物治疗需终身维持,擅自停药可能导致铜离子反弹性蓄积。建议患者建立个体化治疗档案,结合肝弹性成像、脑MRI等影像学评估,实现疾病全程管理。

    注:本文为原创文章禁止转载,侵权必究!仅供医护人员内部讨论,具体用药指引请咨询主治医师
    2025-03-10 11:39:47  更新
  • 曲恩汀基本信息

    处方药 曲恩汀
    • 剂型:

      胶囊剂

    • 规格:

      250mg*100片

    • 厂家:

      印度MSN

    • 适应症:

      主要用于青霉胺不能耐受或用青霉胺复发的肝豆状核变