问题阿伐曲泊帕治疗慢性肝病相关血小板减少症疗效好吗？

针对慢性肝病引发的血小板减少问题，阿伐曲泊帕的疗效已在两项精心设计的国际多中心研究中得到验证，这两项研究分别为ADAPT-1和ADAPT-2.均为随机、双盲、安慰剂对照试验。

(1)研究框架：

研究共招募了430名患有慢性肝病并伴有血小板减少的患者。参与者被随机分配至阿伐曲泊帕治疗组或安慰剂对照组，并接受为期五天的连续治疗。基于基线时的血小板计数水平，患者被进一步细分为低基线和高基线两个亚组，分别接受每日60毫克和40毫克的阿伐曲泊帕治疗。

(2)主要疗效指标：

研究的核心疗效指标是应答率，定义为患者在随机分组后至诊断性检查或手术后的七天内，无需接受血小板输注且未因出血事件接受紧急治疗的比例。

(3)研究成果：

研究结果显示，在低基线和高基线两个亚组中，接受阿伐曲泊帕治疗的患者应答率均显著高于安慰剂组。此外，阿伐曲泊帕治疗组在诊断性检查或手术当天达到目标血小板计数(≥50×10^9/L)的患者比例同样优于安慰剂组。从基线到手术日的血小板计数平均增长幅度，阿伐曲泊帕组也显著高于安慰剂组，表明阿伐曲泊帕在提升血小板计数方面的显著效果。