随着人们生活水平的不断提高，人类整体寿命的延长以及频繁的室外活动，基底细胞癌（BCC)的发病率呈上升趋势。流行病学调查显示，截至2020年，全球范围内BCC新发病例数已达590万例，远超过乳腺癌（230万例）和肺癌（220万例)，占全球癌症病例总数的24%，位居全球癌症病例数排序首位，且呈快速增长趋势。2012年，维莫德吉作为第一个被批准的Hedge-hog通路抑制剂开始应用于临床，针对基底细胞癌有着非常不错的疗效。
研究方法
在这项多中心、国际、双队列、非随机研究中，我们招募了转移性基底细胞癌患者和局部晚期基底细胞癌患者[1]，这些患者患有无法手术的疾病或不宜手术（因为多次复发，手术治愈的可能性低，或预期大量毁容）。所有患者每天接受150mg口服维莫德吉。主要终点是独立评估的客观缓解率;主要假设是局部晚期基底细胞癌患者的反应率大于20%，转移性基底细胞癌患者的反应率大于10%。
妙佑医疗国际（试验地）
研究结果
在33例转移性基底细胞癌患者中，独立评估的缓解率为 30%。在 63 例局部晚期基底细胞癌患者中，独立评估的缓解率为 43%，13例患者（21%）完全缓解。两个队列的中位缓解持续时间均为7.6个月。超过30%的患者发生的不良事件是肌肉痉挛、脱发、味觉障碍（味觉障碍）、体重减轻和疲劳。25%的患者报告了严重不良事件;注意到7例因不良事件死亡。
结论
维莫德吉与局部晚期或转移性基底细胞癌患者的肿瘤反应有关。（由基因泰克资助;密件抄送 ClinicalTrials.gov 号，NCT00833417。
维莫德吉 瑞士罗氏 150mg*28粒
其他研究
其他研究显示,104例局限性晚期BCC和转移性BCC患者的缓解率分别为48%和 33% ,且中位应答持续时间分别为9.5个月及7.6个月。39个月后,更新的研究结果显示局限性晚期BCC患者缓解率高达60.3%,转移性BCC缓解率也有所升高(48.5%) 。
另一项国际性研究(STEVIE)也得到了相似的结果[2]。在2017年10月更新的STEVIE研究结果显示，来自36个国家的1215例局限性晚期和转移性BCC患者中,局限性晚期BCC缓解率为68.5% ,转移性BCC缓解率为36.9%。这些都充分显示了维莫德吉治疗基底细胞癌的疗效是十分不错的。
参考文献
[1] Sekulic A, Migden MR, Oro AE, Dirix L, Lewis KD, Hainsworth JD, Solomon JA, Yoo S, Arron ST, Friedlander PA, Marmur E, Rudin CM, Chang AL, Low JA, Mackey HM, Yauch RL, Graham RA, Reddy JC, Hauschild A. Efficacy and safety of vismodegib in advanced basal-cell carcinoma. N Engl J Med. 2012 Jun 7;366(23):2171-9. doi: 10.1056/NEJMoa1113713. PMID: 22670903; PMCID: PMC5278761.
[2] Sekulic A，Migden MR,Oro AE，et al. Efficacy and safety ofvismodegib in advanced basal-cell carcinoma[J]. N Engl J Med,2012,366(23): 2171-2179.
瑞士罗氏 
