摘要:恩西地平适用于携带 IDH2 基因突变的复发或难治性急性髓系白血病患者,新诊断 AML 患者单药暂未获批一线治疗。约 8%-19% 的 AML 患者存在该突变,用药前需经专业机构检测,通过 PCR、NGS 等确定 R140Q、R172K 等突变位点。老年患者疗效与安全性与年轻患者相似,但需监测肝肾情况;孕妇、哺乳期女性及严重肝肾功能不全者用药需谨慎评估 。
并非所有白血病患者都适合使用恩西地平,精准的适应症判断是确保治疗效果的前提。作为一款靶向药物,恩西地平有着明确的适用人群,而用药前的基因检测更是关键环节。本文将详细介绍恩西地平的适用范围及检测要点,帮助患者了解自己是否符合用药条件。
一、明确适用的白血病类型
恩西地平目前获批的适应症为携带 IDH2 基因突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者。复发或难治性 AML 指的是经过一线治疗后病情复发,或对初始治疗无响应的患者。对于新诊断的 AML 患者,虽然恩西地平单药尚未被批准用于一线治疗,但在联合治疗方案中的研究正在进行中。此外,该药物暂不适用于慢性髓系白血病(CML)、急性淋巴细胞白血病(ALL)等其他类型的白血病,因此患者在考虑用药时,首先需要明确自己的白血病分型。
二、IDH2 基因突变检测的重要性
IDH2 基因突变是使用恩西地平的必要条件,大约 8%-19% 的 AML 患者存在该基因突变。检测方法主要包括聚合酶链式反应(PCR)、二代测序(NGS)等,通过对患者白血病细胞的基因分析,确定是否存在 IDH2 基因的 R140Q、R172K 等特定突变位点。需要注意的是,基因突变检测应在专业的医学检验机构进行,确保结果的准确性。如果检测结果显示存在 IDH2 基因突变,且患者符合复发或难治性 AML 的诊断标准,那么恩西地平可能是一个合适的治疗选择。
三、特殊人群的用药考量
对于老年患者(年龄≥65 岁),恩西地平的疗效和安全性数据与年轻患者相似,无需因年龄调整剂量,但需密切监测肝肾功能和副作用。孕妇及哺乳期女性应避免使用该药物,因为可能对胎儿或婴儿造成伤害。此外,患有严重肝肾功能不全的患者,用药前需由医生评估风险,可能需要调整剂量或选择其他治疗方案。
准确判断是否适合使用恩西地平,关键在于明确白血病分型和 IDH2 基因突变状态。用药前的基因检测是必不可少的步骤,它为精准治疗提供了依据。如果您或家人被诊断为 AML,建议尽快进行相关基因检测,与医生共同探讨治疗方案。
片剂
50mg*30片
孟加拉珠峰
复发/难治性急性髓性白血病(AML)具有异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变
片剂
美国Celgene:100mg*30片|孟加拉珠峰:50mg*30片|老挝卢修斯:50mg*30片 |孟加拉ziska药厂:50mg*60片
孟加拉珠峰
存在异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变的复发性或难治性急性髓性白血病(AML)成人患者。
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