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    恩西地平可以根治白血病吗

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    张馨予

    执业药师

    摘要:白血病并非可通过恩西地平得到根治。作为一种专门针对急性髓系白血病(AML)的药物,恩西地平的作用机制主要是干扰肿瘤细胞的代谢过程。在一项针对携带IDH2基因突变的复发或难治性AML患者进行的单臂临床试验中,该药物展现出了提高患者生存率的积极效果,且有部分患者在治疗后实现了血液学缓解。然而,需明确的是,恩西地平并不能彻底治愈白血病。

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    2025-03-04 16:18:55  发布

    急性髓性白血病(AML)作为一种成人常见的恶性血液病,其发病率随年龄增长而上升,病情发展迅速,对患者的生命健康构成严重威胁。恩西地平(enasidenib),一种由Celgene公司研发的异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂,专为治疗带有IDH2基因突变的成人复发性或难治性AML而设计,并于2017年8月1日获得FDA的批准上市。

    治疗机制的创新:恩西地平的作用原理

    恩西地平的治疗机制与传统AML化疗药物不同,它通过抑制IDH2变异酶的活性,减少致瘤代谢物2-羟戊二酸(2-HG)的产生,进而抑制肿瘤细胞的生长。研究显示,对于IDH2变异的老年AML患者,恩西地平展现出良好的耐受性。

    恩西地平能否彻底治愈AML?

    尽管恩西地平在抑制AML细胞增殖和生存方面表现出显著效果,但它并非一种根治性的治疗方法。AML的发病机制复杂,涉及多种细胞信号通路和分子机制。恩西地平主要针对IDH2基因突变的AML患者,通过抑制IDH2酶活性来减缓白血病细胞的增长。

    然而,恩西地平通常作为综合治疗方案的一部分,与化疗、干细胞移植等其他治疗方法相结合。它能够降低白血病细胞的数量,延长患者生存期,但无法彻底清除所有白血病细胞,且可能存在耐药性和副作用。

    恩西地平可以根治白血病吗(图1)


    深入解析:恩西地平的治疗机制

    作为一种口服的IDH2抑制剂,恩西地平能够选择性地抑制PKC激酶的活性,这是一种在白血病细胞增殖、存活和侵袭中起关键作用的细胞信号分子。此外,恩西地平通过减少2-HG的产生,恢复细胞代谢的平衡,从而抑制AML细胞的生长。

    临床效果分析:恩西地平的实际应用

    研究表明,大约12%的AML患者存在IDH2基因的突变。这种突变导致2-HG的产生,进而影响DNA和组蛋白的甲基化,阻碍细胞分化。在一项1/2期临床试验中,恩西地平在复发或难治性AML患者中显示出总缓解率为40.3%,中位缓解持续时间为5.8个月。这些反应通常与细胞分化和成熟有关,而非再生障碍性贫血。

    恩西地平的耐受性良好,能够诱导血液学反应,延长患者的中位总生存期至9.3个月。在达到完全缓解的患者中,总生存期可达到19.7个月。这表明,恩西地平通过促进细胞分化而非细胞毒性,实现其临床效果。

    恩西地平作为一种靶向治疗药物,在AML治疗中发挥着重要作用,尽管它不能彻底治愈疾病,但能有效延缓疾病进展,提高患者生活质量。患者在使用恩西地平前应咨询医生,确保在专业指导下正确使用。

    注:本文为原创文章禁止转载,侵权必究!仅供医护人员内部讨论,具体用药指引请咨询主治医师
    2025-03-04 16:18:55  更新
  • 恩西地平(Enasidenib)基本信息

    处方药 恩西地平(Enasidenib)
    • 剂型:

      片剂

    • 规格:

      美国Celgene:100mg*30片|孟加拉珠峰:50mg*30片|老挝卢修斯:50mg*30片 |孟加拉ziska药厂:50mg*60片

    • 厂家:

      孟加拉珠峰

    • 适应症:

      存在异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变的复发性或难治性急性髓性白血病(AML)成人患者。