摘要:去纤苷钠,商品名Defitelio,是一种专门用于治疗肝窦阻塞综合征(HSOS)的药物。这种病症通常发生在造血干细胞移植(HSCT)后,是此类患者早期常见的并发症之一。HSOS可能导致严重的多器官功能障碍,甚至衰竭,且在发病100天内病死率极高。去纤苷钠因其安全性与有效性,被美国FDA批准用于治疗HSCT后伴有肺或肾功能障碍的HSOS,并在欧盟国家获准用于治疗HSCT后的严重HSOS。
在临床医学领域,去纤苷/去纤维钠(Defibrotide)作为一种专业的治疗药物,其核心适应症针对的是肝静脉闭塞性疾病(Sinusoidal Obstruction Syndrome, SOS)或肝静脉闭塞性疾病(Veno-Occlusive Disease, VOD)。这类疾病通常与造血干细胞移植,如骨髓移植或干细胞移植过程中出现的并发症有关,其严重性不容忽视。
SOS/VOD是一种罕见但后果严重的肝血管病变,其病理机制涉及毛细血管内皮细胞的损伤、炎症反应以及纤维蛋白在小血管内的沉积。这种病理过程可能导致肝脏充血、肝细胞受损,进而影响肝脏的正常功能,严重者甚至可能引发多器官功能衰竭。在高剂量化疗后的造血干细胞移植中,SOS/VOD的发生风险尤为显著。
去纤苷/去纤维钠在治疗SOS/VOD方面表现出显著的疗效,其作用机制经过深入研究。该药物通过以下途径对疾病的病理生理过程发挥积极作用:
减轻毛细血管内皮细胞的炎症与损伤,从而降低疾病的病理进展。
促进纤溶系统的作用,有助于恢复受损血管的血液循环。
这种治疗机制对于缓解SOS/VOD导致的肝脏病变及其他相关并发症至关重要。通过这种方式,去纤苷/去纤维钠为患者提供了一种有效的治疗手段,有助于改善预后并降低并发症的风险。
注射剂
200mg*10
美国爵士Jazz
腺苷受体激动剂,预防造血干细胞移植中肝小静脉闭塞病
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