艾美赛珠单抗治疗血友病效果好吗?

背景概述

A型血友病(HA)是一种由于凝血因子VIII(FVIII)活性不足引发的凝血功能障碍疾病。大多数HA患者在发病时会并发严重的自发性出血，同时由于诊断和治疗常被延误，导致患者死亡率较高。

艾美赛珠单抗(Emicizumab)是近年来出现的血友病新药，它是一种双特异性抗体，可同时结合凝血因子IXa和X，以恢复FVIII的功能，适用于伴或不伴FVIII抑制物的A型血友病患者的预防治疗。

上市情况

2018 年 11月，我国国家药品监督管理局批准艾美赛珠单抗上市，用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病患者(先天性凝血因子VIII缺乏)的常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率，商品名为舒友立乐。

临床试验

HAVEN试验(HAVEN1：NCT02622321;HAVEN2：NCT02795767;HAVEN3：NCT02847637;HAVEN4：NCT03020160)对艾美赛珠单抗在成人和青少年患者中的有效性和安全性进行了评估。

HAVEN1-4试验共纳入了401例符合条件的患者，其中400例患者纳入最终的疗效分析，399例患者纳入最终的安全性分析。

试验的主要终点是经治疗的出血率，次要终点包括总出血率，自发性出血率、经治疗的关节出血率、经治疗的靶关节(6个月内≥3次自发性出血的关节)出血率。

研究结果显示，艾美赛珠单抗治疗A型血友病的长期疗效和安全性与前期的分析结果一致，艾美赛珠单抗治疗A型血友病可以改善患者的出血情况、控制靶关节出血。同时艾美赛珠单抗在A型血友病患者中也展现出了良好的安全性。