贝达喹啉的作用和功效

作用机制

贝达喹啉是一种二芳基喹啉抗分枝杆菌药物，通过与结核分枝杆菌产生能量所必需的酶的c亚单位结合，抑制分枝杆菌ATP(腺苷5’-三磷酸)合酶。

成人患者临床试验

对新诊断耐多药肺结核患者进行了一项安慰剂对照、双盲、随机试验。患者随机接受24周的贝达喹啉(前2周剂量：400 mg，每日一次;后22周剂量：200 mg，每周3次)或相同剂量方案的安慰剂治疗。

贝达喹啉组纳入疗效分析的患者67名，安慰剂组患者为66名，在第120周进行最终评估。

第24周的结果显示，与安慰剂组相比，贝达喹啉组的痰培养转化时间缩短，培养转化率提高。贝达喹啉治疗组的中位培养转化时间为83天，而安慰剂治疗组为125天。

120周的结果显示，贝达喹啉组的痰培养转化率为61%，安慰剂组为44%。

儿童患者的临床试验(5岁至18岁以下)

该试验(NCT02354014)是一项单臂、开放标签、多中心试验，旨在评估贝达喹啉与背景方案联合应用于5岁至18岁以下确诊或可能感染耐多药结核病的患者的药代动力学、安全性和耐受性。

12岁至18岁以下

15名年龄在14岁至18岁以下的患者被纳入第一个队列。中位年龄为16岁，80%为女性，53%为黑人，33%为白人，13%为亚洲人。

前2周每天给药一次400 mg贝达喹啉，接下来的22周每周给药3次200 mg贝达喹啉。

结果显示，基线时培养阳性的肺耐多药结核病患者接受贝达喹啉治疗后，75.0%(6/8名患者)在第24周转变为阴性培养。

5岁至12岁以下

15名年龄在5岁至10岁之间的患者被纳入第二个队列。中位年龄为7岁，60%为女性，60%为黑人，33%为白人，7%为亚洲人。体重范围为14公斤至36公斤;只有1名体重14 kg的患者入选。

前2周每天给药一次200 mg贝达喹啉，接下来的22周每周给药3次100 mg贝达喹啉。

结果显示，基线检查时培养阳性的肺耐多药结核病患者接受贝达喹啉治疗后，在24周时100%(3/3名患者)转变为阴性培养。