芦曲泊帕治疗血小板减少症的临床疗效

芦曲泊帕(Lusutrombopag，MULPLETA)适用于计划接受手术的成年慢性肝病患者的血小板减少症治疗。

试验设计

2项随机、双盲、安慰剂对照试验【L-PLUS 1(N=97)和L-PLUS 2(N=215;NCT02389621)】评估了芦曲泊帕对计划接受手术的慢性肝病患者血小板减少症的疗效。

给药方案

患者按1:1的比例随机分为2组，一组接受3 mg芦曲泊帕治疗，另一组接受安慰剂，每天一次，持续7天。

疗效评估指标

L-PLUS 1试验的主要疗效结果是在主要侵入性手术之前不需要输注血小板的患者比例;

L-PLUS 2试验的主要疗效结果是在主要侵入性手术前不需要输血以及从随机分组到主要侵入性手术后7天不需要出血抢救治疗(即血小板制剂、其他血液制剂，包括红细胞和血浆、扩容器)的患者比例。

试验结果

L-PLUS 1试验显示，芦曲泊帕治疗组达到疗效结果的患者比例为78%，而安慰剂对照组为13%;研究期间芦曲泊帕治疗组有应答的患者比例为76%，显著高于安慰剂组的6%。

L-PLUS 2试验显示，芦曲泊帕治疗组达到疗效结果的患者比例为65%，而安慰剂对照组为29%;研究期间芦曲泊帕治疗组有应答的患者比例为65%，显著高于安慰剂组的13%。

总结，两项试验均表明，相比安慰剂，芦曲泊帕的疗效有显著提高。