本文为人解答了疑惑。
阿塔鲁伦(Ataluren)是一种针对杜氏肌营养不良症(DMD)的创新药物，通过促进核糖体 “通读” 因基因突变产生的无义终止密码子，恢复部分抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的合成，从而延缓肌肉退化，改善患者步态、肌肉力量和呼吸功能。它适用于 2 岁及以上、因肌营养不良蛋白基因无义突变导致的非卧床 DMD 患者，是目前少数针对病因的治疗选择之一。
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亲戚家的孩子患有杜氏肌营养不良症，他让我帮忙在网上看看有没有对这个病有效的药物，请问阿塔鲁伦是什么药？对杜氏肌营养不良症有什么作用呢？
阿塔鲁伦(Ataluren)是一种针对杜氏肌营养不良症(DMD)的创新药物，通过促进核糖体 “通读” 因基因突变产生的无义终止密码子，恢复部分抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的合成，从而延缓肌肉退化，改善患者步态、肌肉力量和呼吸功能。它适用于 2 岁及以上、因肌营养不良蛋白基因无义突变导致的非卧床 DMD 患者，是目前少数针对病因的治疗选择之一。
阿塔鲁伦（Ataluren） 片剂
125mg*30片|250mg*30片|1000mg*30片
PTC THERAP
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
