塞尔帕替尼（Selpercatinib）是一种有效的特异性靶向RET抑制剂。2017年,Velcheti 等报道，一名KIF5B-RET融合阳性非小细胞肺癌脑转移患者经过3个月的塞尔帕替尼剂量递增治疗后，一定程度缓解了癌症相关的中枢神经系统症状，在脑转移的基础上实现了部分缓解。2019年，Guo 等也报道了一例RET融合阳性肺癌合并脑和软脑膜转移的患者在塞尔帕替尼治疗后也得到了病情缓解。那么，塞尔帕替尼治疗非小细胞肺癌效果怎么样？
研究目的
一项名为LIBRETTO-001的试验(NCT03157128)[1]招募了以前接受过铂类化疗的晚期RET融合阳性NSCLC患者和以前在塞尔帕替尼1-2期试验中未单独治疗的患者。主要终点是由独立审查委员会确定的客观答复（全部或部分答复）。次要终点包括反应持续时间、无进展生存期和安全性。
结果
1、在前105名连续入组的RET融合阳性NSCLC患者中，先前至少接受过铂基化疗，客观反应率为64%。
2、中位缓解持续时间为17.5个月，63%的响应正在进行中，中位随访时间为12.1个月。
3、在39名既往未接受治疗的患者中，客观缓解率为85%，90%的反应在6个月时持续。在入组时有可测量的中枢神经系统转移的11例患者中，客观颅内反应率为91%。
4、3级或3级以上最常见的不良事件是高血压（14%的患者），丙氨酸氨基转移酶水平升高（12%），天冬氨酸氨基转移酶水平升高（10%），低钠血症（6%）和淋巴细胞减少（6%）。531名患者中共有12名（2%）因药物相关不良事件而停用了塞尔帕替尼。
结论
塞尔帕替尼具有持久的疗效，包括颅内活性，主要对以前接受过铂基化疗的RET融合阳性NSCLC患者和以前未接受治疗的患者具有低级毒性作用。
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参考文献
[1] Drilon A, Oxnard GR, Tan DSW, Loong HHF, Johnson M, Gainor J, McCoach CE, Gautschi O, Besse B, Cho BC, Peled N, Weiss J, Kim YJ, Ohe Y, Nishio M, Park K, Patel J, Seto T, Sakamoto T, Rosen E, Shah MH, Barlesi F, Cassier PA, Bazhenova L, De Braud F, Garralda E, Velcheti V, Satouchi M, Ohashi K, Pennell NA, Reckamp KL, Dy GK, Wolf J, Solomon B, Falchook G, Ebata K, Nguyen M, Nair B, Zhu EY, Yang L, Huang X, Olek E, Rothenberg SM, Goto K, Subbiah V. Efficacy of Selpercatinib in RET Fusion-Positive Non-Small-Cell Lung Cancer. N Engl J Med. 2020 Aug 27;383(9):813-824. doi: 10.1056/NEJMoa2005653. PMID: 32846060; PMCID: PMC7506467.
