通用名称:注射用艾夫糖苷酶α
商品名称:NEXVIADYME
英文名称:avalglucosidase alfa
中文名称:耐而赞、阿法糖苷酶α
全部名称:注射用艾夫糖苷酶α、阿法糖苷酶α、耐而赞、NEXVIADYME、avalglucosidase alfa、NEXVIAZYME
适应症
NEXVIADYME适用于治疗1岁及以上迟发性庞贝病(溶酶体酸α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症)患者。
剂型和规格
注射剂,100mg。
特殊人群用药
1.孕妇
妊娠期庞贝病患者,需依据个体的具体情况进行细致评估。若未接受适当治疗,庞贝病可能会在妊娠期间出现症状加剧的情况,对胎儿及孕妇的健康构成威胁。
2.哺乳期女性
在决定是否继续母乳喂养时,应全面衡量母乳喂养对婴儿成长和健康的益处,以及母亲因庞贝病而需使用NEXVIADYME治疗的需求。也要考虑NEXVIADYME或母亲潜在的疾病状态可能对哺乳婴儿产生的任何潜在不利影响。
3.儿童
针对1岁及以上的儿科患者,NEXVIADYME在治疗迟发性庞贝病方面的安全性和有效性已经得到了临床验证。
4.老年患者
对于老年患者,NEXVIADYME的推荐剂量与年轻成人患者保持一致,无需进行剂量调整。
禁忌症
说明书尚未明确。
药物相互作用
说明书尚未明确。
性状
NEXVIADYME为白色至淡黄色冻干粉,装在单剂量瓶中用于重组。
贮存方法
储存在2°C至8°C(36°F至46°F)冷藏。不要在瓶上标明的有效期之后使用NEXVIADYME。
生产厂家
美国健赞Genzyme
1.治疗前的建议
在给药前,考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。使用前必须重新配制和稀释NEXVIADYME。适当的医疗监测和支持措施,包括心肺复苏设备,应在给药期间随时可用。
2.推荐用量及给药方法
NEXVIADYME作为静脉输注给药。对于称重的患者:
30kg或以上-建议剂量为每两周20mg/kg(实际体重)
小于30kg-建议剂量为每两周40mg/kg(实际体重)
初始推荐输注速率为1mg/kg/小时。如果没有输注相关反应(IARs)的迹象,则每30分钟逐渐增加输注速度。如果错过了一个或多个剂量,应尽快重新开始NEXVIADYME治疗,此后两次输注间隔保持2周。
3.超敏反应和/或输液相关反应引起的给药修改
如果出现严重的超敏反应(如过敏反应)或严重的输液相关反应(IAR),应立即停止给药并开始适当的医疗。关于发生严重超敏反应或IAR的其他建议,请参见警告和注意事项。
如果出现轻中度超敏反应或轻中度IAR,可考虑暂时停止输注30分钟或减慢输注速度50%,并开始适当的药物治疗。
如果在保持或减缓输注后症状仍持续超过30分钟,应停止输注并监测患者。在适当的预处理下,当症状消退的速度达到反应发生速度的50%时,考虑在同一天重新开始输注。
如果保持输液后症状消退,以反应发生速率的50%恢复输液,随后每15至30分钟增加50%的输液速率。或者,如果在减缓输注后症状消退,则在耐受的情况下以减慢的速度完成输注。
从下一次输注开始,增加输注速率,直到达到反应发生的输注速率。考虑继续逐步增加输液速率,直到达到推荐的输液速率。密切监测病人。
4.重组和稀释说明
按下列方法重新配制并稀释NEXVIADYME。在制备过程中使用无菌技术。
重新配制冻干粉
1.根据实际体重(kg)和推荐剂量确定要复溶的NEXVIADYME小瓶的数量。将小瓶数量四舍五入到下一个整数。
2.从冰箱中取出所需数量的NEXVIADYME小瓶,并允许小瓶在室温20°C至25°C(68°F至77°F)下放置30分钟后使用。
3.向每个小瓶内壁注入10毫升注射用无菌水,重新配制每个小瓶。避免将无菌注射用水强行或直接添加到冻干粉末上,以尽量减少起泡。
4.轻轻倾斜和滚动每个小瓶,以提高溶解过程。不要倒置、旋转或摇动药瓶。让溶液溶解。每个小瓶将产生浓度为100mg/10ml(10mg/mL)的NEXVIADYME。
5.目视检查小瓶中重组溶液的颗粒物质和变色情况。重组后的溶液应为透明、无色至淡黄色。如果存在颗粒或溶液变色,请丢弃。
稀释重组溶液
1.选择合适尺寸的5%葡萄糖注射液输注袋,根据实际体重,取下相当于所需NEXVIADYME体积的体积和任何过填物。
2.缓慢地从NEXVIADYME小瓶中取出所需体积的重组溶液。丢弃瓶中剩余的未使用的重组溶液。
3.将NEXVIADYME重组溶液轻轻注射到5%葡萄糖注射袋的孔中。避免起泡或搅拌输液袋,避免将空气引入输液袋。
4.轻轻倒置输液袋以混合溶液。不要摇晃。稀释后,溶液终浓度为0.5-4mg/mL的NEXVIADYME。
立即使用稀释后的溶液。推荐的输注时间为4至7小时。9小时后丢弃任何未使用的稀释溶液。
1.超敏反应,包括过敏反应
NEXVIADYME使用时可能出现严重超敏反应,症状多样,包括胸部不适、红斑、全身性水肿、低血压、缺氧、皮疹、呼吸窘迫、舌水肿和荨麻疹。为预防此类反应,建议在用药前考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。确保给药期间有适当的医疗监测和支持措施,如心肺复苏设备随时待命。
2.输液反应(IAR)
输液过程中,若发生严重IAR,应立即停止使用NEXVIADYME,并启动紧急医疗治疗。对于考虑重新使用NEXVIADYME的患者,需权衡利弊,可能以较低的剂量和较慢的输注速率重新尝试。一旦患者耐受,可逐步增加剂量至推荐水平。对于轻度或中度IAR,可考虑暂停输液或降低输注速度。患有急性基础疾病,尤其是晚期庞贝病患者,其心脏和呼吸功能可能受损,更易发生IARs严重并发症,在使用NEXVIADYME时需格外小心。
3.易感患者急性心肺衰竭的风险
对于易受液体容量超负荷影响,或患有急性潜在呼吸系统疾病、心脏或呼吸功能受损的患者,在使用NEXVIADYME时可能面临心脏或呼吸状态严重恶化的风险。因此,在输液期间应更频繁地监测这些患者的生命体征。部分患者可能需要延长观察时间。
1.超敏反应,包括过敏反应
NEXVIADYME使用时可能出现严重超敏反应,症状多样,包括胸部不适、红斑、全身性水肿、低血压、缺氧、皮疹、呼吸窘迫、舌水肿和荨麻疹。为预防此类反应,建议在用药前考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。确保给药期间有适当的医疗监测和支持措施,如心肺复苏设备随时待命。
2.输液反应(IAR)
输液过程中,若发生严重IAR,应立即停止使用NEXVIADYME,并启动紧急医疗治疗。对于考虑重新使用NEXVIADYME的患者,需权衡利弊,可能以较低的剂量和较慢的输注速率重新尝试。一旦患者耐受,可逐步增加剂量至推荐水平。对于轻度或中度IAR,可考虑暂停输液或降低输注速度。患有急性基础疾病,尤其是晚期庞贝病患者,其心脏和呼吸功能可能受损,更易发生IARs严重并发症,在使用NEXVIADYME时需格外小心。
3.易感患者急性心肺衰竭的风险
对于易受液体容量超负荷影响,或患有急性潜在呼吸系统疾病、心脏或呼吸功能受损的患者,在使用NEXVIADYME时可能面临心脏或呼吸状态严重恶化的风险。因此,在输液期间应更频繁地监测这些患者的生命体征。部分患者可能需要延长观察时间。